Новости

До недавнего времени пациенты, страдающие гемофилией, были вынуждены регулярно делать себе инъекции белка под названием фактор IX. Этот протеин в норме помогает крови сворачиваться в случае кровотечения, но у больных гемофилией людей он отсутствует. Регулярные инъекции сохраняют пациентам жизнь, но они неудобны и дорогостоящи – в среднем, пациенту требуется 2-3 укола в неделю, а годовая стоимость такой терапии составляет 150-200 тысяч долларов. Новый метод лечения гемофилии, предложенный американскими гематологами и проходящий в данный момент клинические испытания, может радикально изменить качество жизни таких пациентов. Результаты исследования ученых опубликованы в The New England Journal of Medicine, а также будут представлены на Ежегодном семинаре Американской ассоциации гематологов в Сан Диего.

Исследователи из детского госпиталя St. Jude в Мемфисе, штат Теннесси, ввели в кровь 6 страдающих гемофилией добровольцев генетически измененный вирус, который проникает в клетки печени и заставляет их вырабатывать недостающий фактор IX. После однократного введения такого вируса 4 из 6 добровольцев смогли отказаться от еженедельных инъекций протеина, а остальные двое участников смогли существенно увеличить промежутки между инъекциями с нескольких дней до нескольких недель. Концентрация фактора IX в их крови поднялась с 1 процента (до начала терапии) до 2-11 процентов (после инъекции вируса). При этом в случае незначительных порезов, например во время бритья, кровотечение у добровольцев прекращалось самостоятельно. Это огромный прорыв в лечении гемофилии, однако даже этого уровня фактора IX еще недостаточно для предотвращения сильного кровотечения во время хирургической операции или при серьезной травме.

«Мы добились потрясающих успехов, - говорит один из исследователей, доктор Эндрю М. Дэвидофф (Andrew M. Davidoff), детский хирург госпиталя St. Jude. – Конечно, инъекция вируса пока не может полностью избавить больного гемофилией от угрозы сильного кровотечения, но она существенно снижает риск спонтанных кровоизлияний или кровотечений при незначительных порезах. Это значительно улучшает качество жизни пациентов. Наши исследования будут продолжаться». Ученым предстоит решить множество вопросов, в частности, какова должна быть длительность терапии. Инфицированные вирусом клетки печени постепенно умирают, и уровень необходимого протеина начинает снижаться. Хотя эксперименты, проведенные на животных, показали, что концентрация фактора IX может оставаться достаточно высокой на протяжении 10 лет после инъекции. Новый способ лечения также существенно дешевле. В случае одобрения FDA стоимость инъекции составит около 30 тысяч долларов.

Хотя предложенная учеными терапия пока эффективна только для пациентов с гемофилией типа В, ученые надеются применить полученные знания и для лечения гемофилии А, которая встречается гораздо чаще. В случае гемофилии А организм пациента не вырабатывает другой необходимый для свертывания крови протеин – фактор VIII. Исследователи говорят, что для лечения гемофилии А необходимо найти другой вирус, который доставит в организм пациента необходимые гены.

Ссылки по теме:

– Web MD, 10.12.2011

Инъекция за 4,5 доллара поможет избежать тысяч смертей от кровотечения - 16.06.2010

Фото © shutterstock.com